Особенности регулирования обращения орфанных лекарственных препаратов в разных регионах мира

На сегодняшний день существенную долю затрат на лекарственное обеспечение составляют препараты для лечения орфанных заболеваний. Высокая стоимость терапии обусловлена низкой распространенностью заболеваний и необходимостью компенсировать инвестиции производителей в длительные процедуры разработки и регистрации. В статье освещаются основные этапы формирования законодательства в сфере регулирования обращения орфанных лекарственных препаратов в США, освещены государственные гарантии в отношении разработки орфанных лекарственных препаратов, а также выявлены несовершенства сформировавшейся системы, оказывающие влияние на стоимость и доступность лекарственных препаратов. На примере ЕС автором рассматриваются унифицированные подходы к определению орфанного статуса лекарственных препаратов, что является особенно актуальным в контексте конвергенции и гармонизации национальных правовых систем, регулирующих обращение лекарственных средств.

Целью настоящей статьи является анализ различных подходов к регулированию вопроса обращения орфанных лекарственных препаратов с целью определения наиболее эффективных практик. Автором определены барьеры в лекарственном обеспечении пациентов с орфанными заболеваниями в России, проанализированы основные направления развития системы лекарственного обеспечения и выработаны возможные предложения по расширению доступа к необходимым методам лечения.

1. Право Европейского Союза в вопросах и ответах : учеб. пособие / С. Ю. Каш-кин [и др.] ; отв. ред. С. Ю. Кашкин. — М. : ТК Велби ; Проспект, 2005.

2. Экспертный совет при Правительстве РФ. Предложения Экспертного совета при Правительстве Российской Федерации по совершенствованию нормативно-правового регулирования в сфере обеспечения лекарственными препаратами граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. 13.02.2017 // URL: http://open.gov.ru/upload/iblock/978/97847c16d6ed6133c7d3dc71a0969594.pdf.

3. Alhawwashi S., Seoane-Vazquez E., Eguale T., Rodriguez-Monguio R. 2016. Prices of Drugs For Chronic Use With Orphan Designation In The United States (1983-2014) // Value in Health. — 2016. — 19 (3).

4. A Comparative study of European rare disease and orphan drug markets / A. Denis, L. Mergaert, C. Fostier [et al.] // Health Policy. — 2010. — 97 (2-3). — P 173—179.

5. Douglas C. M., Wilcox E., Burgess M., Lynd L. D. Why orphan drug coverage reimbursement decision-making needs patient and public involvement // Health Policy. — 2015. — 119 (5). — P. 588—596.

6. Kowal S. L., Dall T. M., Chakrabarti R., Storm M. V., Jain A. The current and projected economic burden of Parkinson's disease in the United States // Movement Disorders. — 2013. Mar. — 28 (3). — P. 311—318.

7. Reardon S. Regulators adopt more orphan drugs // Nature. — 2014. — 508: 16—17.

8. Rohde David D. The Orphan Drug Act: an Engine of Innovation? At What Cost? // 55 Food & Drug L. J. — 2000. — 55 (1). — P. 125—143.

9. Simeons S. Pricing and Reimbursement of Orphan Drugs: The Need for More Transparency // Orphanet Journal of Rare Diseases. — June 2011. — 6 (42). — URL: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3132155/.